В Санкт-Петербурге годовалая девочка с врождённой спинальной мышечной атрофией (СМА) получила препарат «Золгенсма» стоимостью 100 миллионов рублей, сообщили в пресс-службе Смольного.
«Золгенсма» — первый лекарственный препарат для генной терапии мышечной атрофии, он вводится один раз в жизни.
СМА не лечится, как и другие генетические заболевания, поскольку изменить природу клетки невозможно. Но её можно откорректировать: или имитировать здоровый ген, или заместить те функции, которые он не выполняет. На сегодня есть три лекарственных средства для этой цели: «Золгенсма», «Эврисди» и «Спинраза».
Фото: архив А42.RU
