Два ребёнка, один из которых из России, а другой из Казахстана, скончались в ходе лечения СМА при помощи препарата Zolgensma. Это самый дорогой в мире препарат, одна доза стоит более двух миллионов долларов.
Как пишет Reuters со ссылкой на заявление Novartis, причина смерти в обоих случаях — острая печёночная недостаточность.
СМА, спинальная мышечная атрофия — генетическая болезнь. Она проявляется в виде нарастающей мышечной слабости. 50% детей с этим диагнозом не доживают до двух лет.
Zolgensma на сегодня считается единственным генным препаратом, одобренным FDA для лечения СМА у детей до двух лет. Лекарство вводится внутривенно один раз.
Фото: архив А42.RU
